"KHI TRIỂN KHAI LIỆU PHÁP TẾ BÀO CART-T, MỘT TIẾNG CHUÔNG ĐIỆN THOẠI ĐÊM CŨNG KHIẾN TÔI HỐT HOẢNG"

Phóng viên: Sức mạnh của liệu pháp CAR-T trong điều trị ung thư đã được ghi nhận ở những quốc gia nào. Từ thời điểm nào, Giáo sư và các cộng sự nghĩ tới việc triển khai liệu pháp này tại Việt Nam?

GS, TS, BS Nguyễn Thanh Liêm: CAR-T là liệu pháp mới nhưng cực kỳ quan trọng để cứu được bệnh nhân ung thư máu kháng trị hoặc tái phát sau điều trị hóa chất. Không có liệu pháp này, hầu hết bệnh nhân mắc ung thư máu bạch cầu cấp, ung thư hạch (Lymphoma) không đáp ứng với hóa trị hoặc tái phát sau điều trị sẽ tử vong rất nhanh. Thực tế, kinh nghiệm trên thế giới cũng còn rất ít ỏi. Năm 2017, FDA Hoa Kỳ mới cho phép thực hiện phương pháp này trên người. Năm 2018, tác giả của liệu pháp này ở Mỹ mới xuất bản nghiên cứu bước đầu. Cuối 2019, ở châu Âu mới có 3 trường hợp được làm thành công, trong đó Thụy Điển làm 1 ca đầu tiên.

Liệu pháp này rất mới với Việt Nam, nhưng thấy đây là phương pháp rất nhân văn nên chúng tôi quyết tâm làm, đưa về Việt Nam sớm nhất. Chúng tôi đề xuất với lãnh đạo Tập đoàn Vingroup và được đồng ý ngay vì ý nghĩa nhân văn đó cho cộng đồng. Biết là khó, nhưng chúng tôi nghĩ vẫn có thể tự mày mò làm được. Nhưng một năm nghiên cứu, chúng tôi thấy không ổn, chúng ta chưa đủ trình độ có thể làm chủ công nghệ, vì vậy quyết định chuyển hướng sang hợp tác với nước ngoài.

Chúng tôi đã tìm hiểu ở Mỹ về việc tự sản xuất tế bào CAR-T nhưng họ chỉ đồng ý bán sinh phẩm, hóa chất tạo tế bào, không nhận đào tạo chuyển giao công nghệ. Chúng tôi tìm sang châu Âu cũng không nhận được sự hợp tác vì kỹ thuật này với họ cũng còn quá mới mẻ, chưa hoàn thiện. Cứ thế một năm nữa trôi qua, chúng tôi tìm đến một công ty chuyên sản xuất tế bào CAR-T ở Đức để trao đổi hợp tác chuyển giao kỹ thuật, công nghệ và mình tự sản xuất.

Car-T là một công nghệ rất khó, kết hợp công nghệ tế bào và công nghệ gene nên dù được đào tạo lý thuyết, thực tiễn áp dụng cũng vô cùng thách thức vì việc nuôi cấy tế bào T rất đắt đỏ. Một sinh phẩm để làm thử tế bào CAR-T sẽ tốn tới hơn một tỷ đồng nên không cho phép thử nhiều lần. Mặc dù thử nghiệm có thành công, nhưng cũng rất áp lực vì ở người khỏe thu được tế bào T nhiều, nhưng ở người ung thư tế bào đã triệt tiêu bởi hóa chất điều trị nên thu được rất ít, không biết có thành công hay không.

Về mặt điều trị, trước đây chúng ta không có kinh nghiệm gì. Nhiều nơi chúng tôi liên hệ nhờ đào tạo lâm sàng nhưng cũng không nơi nào nhận. Có những nơi nhận đào tạo, thì về sau, họ lại đi sau mình trong công nghệ này. Chúng tôi tìm được một Giáo sư ở Milan đào tạo bác sĩ lâm sàng trong 3 tháng, chỉ đủ giúp mình hình dung câu chuyện xử trí các biến chứng. Nhưng thực tế, thì có quá nhiều điều diễn ra ngoài suy nghĩ của mình.

Liệu pháp này rất mới với Việt Nam, nhưng thấy đây là phương pháp rất nhân văn nên chúng tôi quyết tâm làm, đưa về Việt Nam sớm nhất.

- GS, TS, BS Nguyễn Thanh Liêm -

Phóng viên: Muôn trùng khó khăn như thế nhưng với quyết tâm, ông và các đồng sự đã thành công với ca đầu tiên? Lúc ấy, ông có trút được gánh nặng áp lực?

GS, TS, BS Thanh Liêm: Phải nói thật, ca đầu chúng tôi gặp rất nhiều căng thẳng. Chúng tôi không được phép thất bại, nhưng bản thân tôi cũng không thể cam đoan 100% thành công.

Bấy giờ, chúng tôi đã sản xuất tế bào T thành công, nhưng những biến chứng, diễn biến lâm sàng, thuốc điều trị không phải mình đều có sẵn và có kinh nghiệm. Chúng tôi họp rất nhiều. Lãnh đạo Công ty Vinmec có nói: “Nếu thầy thấy chuẩn bị chưa tốt, chưa bảo đảm thành công cao thì chưa triển khai”.

Nhưng tôi nghĩ, nếu bây giờ không làm, sẽ không biết lúc nào mới làm được và chúng tôi đã cố gắng rà soát lại từng chi tiết nhỏ nhất trong công tác chuẩn bị để bảo đảm thành công.

Cả đội chúng tôi thấp thỏm theo dõi từng giờ khi truyền tế bào CAR-T vì đây là trường hợp đầu tiên, kinh nghiệm xử trí các biến chứng còn rất ít. Cán bộ theo dõi trực tiếp phải báo cáo diễn biến người bệnh liên tục để cả nhóm có thể theo dõi và tổ chức hội chẩn bất cứ khi nào bệnh nhân có diễn biến xấu, cùng nhau đề ra các phương án xử lý kịp thời.

Chúng tôi không được phép thất bại, nhưng bản thân tôi cũng không thể cam đoan 100% thành công.

- GS, TS, BS Nguyễn Thanh Liêm -

Phóng viên: Thành quả này cho thấy các nhà khoa học Việt Nam rất giỏi, dường như chúng ta chỉ thiếu sự đầu tư cho những dự án lớn. Ông đánh giá thế nào về sự đồng hành của nhiều đơn vị trong việc nâng cao chất lượng nghiên cứu, điều trị người bệnh hiện nay? Và ông mong gì cho việc thúc đẩy các nhà khoa học trong lĩnh vực y tế có cơ hội được tiếp cận các kỹ thuật tiên tiến nhất trên thế giới và mang về Việt Nam?

GS, TS, BS Nguyễn Thanh Liêm: Việc thử nghiệm liệu pháp CAR-T đòi hỏi chi phí khoảng 70-80 tỷ đồng cho việc đầu tư trang thiết bị, đào tạo, chuyển giao công nghệ, thực hiện thử nghiệm trên 16 trường hợp.

Như vậy, nếu có thêm sự đóng góp của các tập đoàn, đơn vị tư nhân thì ngành khoa học y tế sẽ tiến nhanh hơn. Điều này phổ biến trên thế giới nhưng ở Việt Nam còn khá hiếm, đặc biệt là đầu tư cho dự án y tế vì chưa thể thấy lợi nhuận ngay lập tức. Triết lý của các doanh nghiệp thế giới nằm ở việc họ đã có lợi nhuận từ cộng đồng thì sẽ trả lại bằng những dự án chăm sóc sức khỏe cho người dân.

Tại Việt Nam, Vingroup chính là một đơn vị tiên phong theo đuổi triết lý đó. Tôi mong tương lai, Việt Nam sẽ có nhiều đơn vị đi theo triết lý đó.

Thực tế, các nhà khoa học Việt Nam hoàn toàn có thế thực hiện tiến bộ khoa học kỹ thuật mà thế giới làm được như phẫu thuật nội soi trẻ em, phẫu thuật nội soi người lớn, phẫu thuật can thiệp tim mạch.

Tôi nghĩ một trong những yếu tố quan trọng là chúng ta phải tự tin. Tôi vẫn nói các em không có gì là không có thể, nếu quyết tâm sẽ làm được. Vì thế, khi các em triển khai thành công các kỹ thuật mới, có được các bài báo quốc tế, tôi luôn gửi lời chúc mừng, động viên. Khi thế hệ trẻ được người đi trước quan tâm, họ cũng sẽ thấy có thêm động lực.  

Các nhà khoa học Việt Nam hoàn toàn có thế thực hiện tiến bộ khoa học kỹ thuật mà thế giới làm được.

- GS, TS, BS Nguyễn Thanh Liêm -