Giáo sư Carl June và liệu pháp Car-T vừa được vinh danh tại VinFuture 2024. Với liệu pháp Car-T, những nghiên cứu của ông đã mở ra hướng đi mới điều trị cho bệnh nhân ung thư và mắc bệnh tự miễn. Bệnh nhân mà ông từng sử dụng liệu pháp điều trị này đã sống khỏe mạnh sau 14 năm ghép tế bào Car-T.

Ông đã dành cho phóng viên Báo Nhân Dân một cuộc phỏng vấn riêng, chia sẻ về những thành tựu nghiên cứu của mình và nhận định về tương lai của liệu pháp Car-T tại Việt Nam.

GIÁO SƯ CARL JUNE VÀ LIỆU PHÁP CAR-T: NIỀM HY VỌNG CHO BỆNH NHÂN UNG THƯ VÀ BỆNH TỰ MIỄN

Giáo sư Carl June

Giáo sư Carl June

Giáo sư Carl June hiện đảm nhận vị trí Bác sĩ, Giáo sư Richard W. Vague về liệu pháp miễn dịch tại Khoa Y học, Bệnh lý và Thí nghiệm Y học thuộc Trường Y khoa Perelman, Đại học Pennsylvania (Hoa Kỳ). Ông là Giám đốc Trung tâm Liệu pháp miễn dịch tế bào tại Trường Y khoa Perelman và là Giám đốc Viện Liệu pháp miễn dịch ung thư Parker tại Đại học Pennsylvania.

Giáo sư June từng là chủ tịch của Hiệp hội Miễn dịch học lâm sàng và là thành viên của Viện Hàn lâm khoa học và nghệ thuật Hoa Kỳ, Hiệp hội Triết học Hoa Kỳ, Viện Hàn lâm khoa học quốc gia (Hoa Kỳ) và Viện Hàn lâm y khoa quốc gia (Hoa Kỳ).

Ông là nhà đồng sáng lập phụ trách khoa học của các công ty Tmunity Therapeutics (được Kite Pharma mua lại), Dispatch Biotherapeutics, Capstan Therapeutics và Bluewhale Bio. CTL019, tế bào Car-T được phát triển trong phòng thí nghiệm bởi Giáo sư June, là liệu pháp gene đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận sử dụng. Thành công trong nghiên cứu lâm sàng của Giáo sư June và các đồng nghiệp đã thúc đẩy việc ứng dụng tế bào Car-T cho các lĩnh vực y học khác.

6 LOẠI UNG THƯ MÁU KHÁC NHAU Ở MỸ
ĐƯỢC ĐIỀU TRỊ BẰNG TẾ BÀO T

Phóng viên: Liệu pháp tế bào Car-T được xem là biện pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối hoặc thất bại với các phương phap điều trị khác. Xin ông chia sẻ về nghiên của mình?

Giáo sư Carl June: Nghiên cứu của tôi được gọi là liệu pháp tế bào Car-T, sử dụng trong điều trị ung thư. Điểm khác biệt trong liệu pháp này là chúng tôi lấy máu từ bệnh nhân ung thư, và sau đó trong phòng thí nghiệm, chúng tôi “huấn luyện” các tế bào máu này, để khi truyền lại cho bệnh nhân, chúng có khả năng tìm kiếm và tiêu diệt tế bào ung thư.

Những gì chúng tôi phát hiện ra là khi tiêm tế bào Car-T vào cơ thể, chúng sẽ tìm thấy tế bào ung thư. Ngay sau đó, chúng làm 2 việc: một là tiêu diệt tế bào ung thư, và hai là chúng phân chia thành 2 tế bào con. Trung bình, tế bào T phân chia 1.000 lần trong cơ thể, biến cơ thể như một lò phản ứng sinh học.

Bệnh nhân đầu tiên chúng tôi điều trị vào năm 2010, 14 năm sau trong cơ thể người này vẫn còn tế bào T. Bởi vậy, đây có thể coi là loại thuốc sống đầu tiên, chúng ở trong cơ thể bạn, bảo vệ bạn, bảo đảm các tế bào ung thư không quay trở lại.

Phóng viên: Giáo sư có thể cho biết tỷ lệ thành công khi sử dụng liệu pháp này so với các phương pháp chữa trị khác?

Giáo sư Carl June: Tỷ lệ thành công trong thử nghiệm đầu tiên điều trị bệnh bạch cầu, với những người đã từng thất bại với các phương pháp điều trị khác, đó là thuyên giảm bệnh tới 90% - đây là tỷ lệ thành công cao nhất từ trước đến nay. Trong một số bệnh ung thư máu khác, tỷ lệ này là 50%.

Tại Mỹ và châu Âu, thay vì thử nghiệm trên các bệnh nhân đã bị tái phát sau khi trải qua nhiều liệu pháp tiêu chuẩn, liệu pháp này đang được thử nghiệm trước để so sánh liệu có tốt hơn nếu chỉ điều trị một lần bằng tế bào T hay bệnh nhân nên điều trị trong nhiều năm. Các thử nghiệm đó hiện đang được tiến hành.

Về thời gian sản xuất tế bào Car-T (thời gian lấy máu từ bệnh nhân, sau đó truyền máu lại cho bệnh nhân) vào năm 2017 là 22 ngày. Và hiện nay, thời gian này rút ngắn chỉ còn 3 ngày và có thể ngắn hơn.

Phóng viên: So với các liệu pháp điều trị ung thư khác, chi phí điều trị ung thư bằng liệu pháp Car-T như thế nào?

Giáo sư Carl June: Chi phí giống như nhiều giải pháp công nghệ khác, ban đầu khá đắt nhưng sau đó với nhiều thực nghiệm, chi phí dần rẻ hơn.

Lần đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa kỳ FDA chấp thuận, liệu pháp này có giá 400.000 USD, nhưng đây là phương pháp điều trị một lần. Sau đó chúng tôi phát hiện ra rằng tế bào Car-T vẫn ở trong máu của bệnh nhân, bởi vậy, liệu pháp này khác so với các liệu pháp khác ở chỗ bạn tiếp tục dùng chúng nhưng chỉ phải trả tiền cho một lần. Chỉ với một lần sử dụng tế bào T có hiệu quả giống như bạn được tiêm liều vaccine.

Liệu pháp Car-T tại Ấn Độ hiện chỉ khoảng 50.000 USD, rẻ hơn rất nhiều so với ban đầu. Bởi vậy, sự phát triển của khoa học công nghệ cùng với tự động hóa làm mức chi phí rẻ hơn. Đó cũng là vấn đề quan trọng hiện nay đó là hướng tới giảm chi phí để ai cũng có thể tiếp cận được liệu pháp này.

Nhận được giải thưởng VinFuture 2024, trong tôi có 2 cảm xúc. Tôi cảm thấy rất vinh dự, rất biết ơn vì giải thưởng này chính là sự công nhận cho những nỗ lực không chỉ của tôi mà còn là của cả đội ngũ gồm rất nhiều người, mà chúng tôi đã làm việc với nhau trong vòng 30 năm qua để tạo ra tế bào Car-T. Sự công nhận đó thực sự rất tuyệt!

Thứ hai, Giải thưởng VinFuture còn có ý nghĩa trong việc giới thiệu về các phương pháp mới. Tại lễ trao giải, có nhiều người chưa từng nghe về phát minh này nhưng hôm nay cả khán phòng đã chật kín người muốn hiểu thêm về công trình này và những lợi ích của nó. Tôi nghĩ đó là một khía cạnh quan trọng và là giá trị chính của giải thưởng này.

Phóng viên: Giáo sư sử dụng liệu pháp này ở giai đoạn nào của bệnh?

Giáo sư Carl June: Hầu như bệnh nhân tìm đến liệu pháp này khi ở giai đoạn cuối, bệnh đã tiến triển nặng, được coi là không thể chữa khỏi. Vì vậy, đầu tiên, chúng tôi bắt đầu thử nghiệm trên những bệnh nhân giai đoạn cuối. Tế bào Car-T cho thấy kết quả khả quan ngay ở trên bệnh nhân ung thư giai đoạn 4.

Hiện có một số thử nghiệm đang cố gắng thực hiện ở giai đoạn ban đầu. Phương pháp tiên tiến nhất hiện nay được gọi là dòng thứ 2, theo đó, bệnh nhân được chẩn đoán ban đầu và họ nhận được phương pháp điều trị, sau đó nếu họ tái phát một lần nữa, họ sẽ thử nghiệm liệu pháp tế bào T. Trước đây, bệnh nhân phải tái phát 3 lần, nay thì tiếp cận liệu pháp này ở giai đoạn ngày càng sớm hơn.

Phó Thủ tướng Chính phủ, Bộ trưởng Ngoại giao Bùi Thanh Sơn trao cúp và chứng nhận cho Giáo sư Carl June và các nhà khoa học đạt Giải đặc biệt dành cho các nhà khoa học nghiên cứu các lĩnh vực mới. (Ảnh: THÀNH ĐẠT)

Phó Thủ tướng Chính phủ, Bộ trưởng Ngoại giao Bùi Thanh Sơn trao cúp và chứng nhận cho Giáo sư Carl June và các nhà khoa học đạt Giải đặc biệt dành cho các nhà khoa học nghiên cứu các lĩnh vực mới. (Ảnh: THÀNH ĐẠT)

TƯƠNG LAI CHO LIỆU PHÁP CAR-T
TẠI VIỆT NAM

Phóng viên: Trong tương lai gần, liệu pháp tiên tiến như Car-T có dễ dàng tiếp cận được nhiều không, đặc biệt là với cộng đồng người Việt?

Giáo sư Carl June: Có rất nhiều loại ung thư mà Car-T có thể điều trị, phổ biến nhất là ung thư phổi rồi đến ung thư vú và ruột kết. Loại ung thư phổ biến thứ 3 là ung thư máu và hiện có tới 6 loại ung thư máu khác nhau ở Mỹ được điều trị bằng tế bào T.

Liệu pháp Car-T được cấp phép và sử dụng đầu tiên tại Mỹ vào năm 2017, và cho đến nay đã có hơn 50.000 người được điều trị tại Mỹ bằng liệu pháp này. Liệu pháp này cũng đã được điều trị cho 6 bệnh ung thư khác nhau. Hiện nay, Car-T đã được thử nghiệm tại Nhật Bản, Trung Quốc, Australia, Ấn Độ và Việt Nam. Hiện Bệnh viện Vinmec đã triển khai phương pháp này và đã làm chủ công nghệ Car-T trong điều trị ung thư máu.

Nuôi cấy tế bào CAR-T tại phòng lab của Vinmec.

Nuôi cấy tế bào CAR-T tại phòng lab của Vinmec.

Phóng viên: Liệu Việt Nam có thể sử dụng công nghệ này để cứu bệnh nhân mắc bạch cầu?

Giáo sư Carl June: Việt Nam mới chỉ bắt đầu. Khoảng 10% số người được sử dụng liệu pháp này để điều trị một số loại bệnh tự miễn như viêm khớp, vẩy nến hoặc có thể là Lupus ban đỏ.

Những gì được phát hiện trong năm nay trong nhiều thử nghiệm ở châu Âu và bây giờ là ở Trung Quốc, các tế bào Car-T được sử dụng cho bệnh ung thư, cũng rất hiệu quả trong điều trị bệnh tự miễn. Bệnh nhân đầu tiên rất nổi tiếng, cô ấy là người Việt Nam, ở Đức, là một sinh viên vừa tốt nghiệp mắc Lupus giai đoạn cuối – một bệnh tự miễn, và giờ sau 3 năm được điều trị bằng liệu pháp Car-T, cô ấy đã khỏi bệnh.

Chuẩn bị tế bào CAR-T để đánh giá chất lượng.

Chuẩn bị tế bào CAR-T để đánh giá chất lượng.

Phóng viên: Việt Nam cũng đang thử nghiệm liệu pháp Car-T, Giáo sư đánh giá như thế nào về nghiên cứu của các nhà khoa học Việt Nam?

Giáo sư Carl June: Ngày hôm qua tôi được biết thêm thông tin là Bệnh viện Vinmec và VinUni đang phối hợp để chữa trị cho 15 bệnh nhân bị bạch cầu và u lympho và sử dụng liệu pháp Car-T. Kết quả chữa trị cũng rất tốt. Tuy nhiên chúng ta cần tính toán thêm phương án làm thế nào để có thể nhân rộng phương pháp ra các tỉnh, thành phố khác. Để làm được điều đó, quan trọng là chúng ta cần có một đội ngũ và những khóa đào tạo phù hợp cho các bác sĩ ở khắp Việt Nam. Nhìn chung, tôi đánh giá được rằng khả năng học hỏi của đội ngũ chuyên môn ở đây rất nhanh.

Một điều nữa tôi muốn chia sẻ là liệu pháp tế bào Car-T của chúng tôi lần đầu tiên được áp dụng cho một ca bệnh Blood Transfusion (truyền máu), không phải thực hiện bởi các công ty dược phẩm mà thực hiện bởi chính các bệnh viện và trung tâm nghiên cứu. Thế nên, tôi nghĩ Việt Nam hoàn toàn có thể làm được theo mô hình này. Như tôi đã nói trước đó, chúng ta không cần thiết phải dựa quá nhiều vào các công ty dược phẩm để phân phối các sản phẩm/liệu pháp điều trị của chúng tôi, mà chính các bệnh viện và trung tâm nghiên cứu có thể tự làm được việc này. 

Giáo sư Carl June

Giáo sư Carl June

Phóng viên: Giáo sư chia sẻ về tầm quan trọng của việc hợp tác nghiên cứu quốc tế giữa các nhà khoa học quốc tế với cộng đồng người Việt Nam cũng như các nhà khoa học Việt?

Giáo sư Carl June: Nghiên cứu quốc tế thực sự rất cần thiết vì các quốc gia khác nhau có thế mạnh trong những lĩnh vực nghiên cứu khác nhau, do đó, bằng cách cùng nhau làm việc sẽ giúp chúng ta tiến triển nhanh hơn.

Khi chúng tôi bắt đầu, tế bào Car-T chỉ có ở Mỹ, và bây giờ đã có hơn 1.000 thử nghiệm tế bào Car-T cho bệnh ung thư. Bây giờ, chúng tôi đã gặp phải vấn đề khiến việc hợp tác chậm lại, đó chính là Covid-19. Hiện tại, chúng tôi đang có những hợp tác rất sôi động với cả châu Âu, Trung Quốc, Mỹ và giờ là Việt Nam.

“CHÚNG TÔI ĐANG CỐ GẮNG TẠO RA CÁC DẠNG TẾ BÀO CAR-T THẾ HỆ MỚI, ĐIỀU TRỊ CÁC KHỐI U RẮN”

Phóng viên: Với việc được vinh danh tại giải thưởng VinFuture năm nay, ông có dự định kết hợp với các nhà khoa học Việt Nam để hỗ trợ chúng tôi trong điều trị ung thư, đặc biệt là bệnh tự miễn mà chúng tôi vẫn đang ở giai đoạn đầu thử nghiệm?

Giáo sư Carl June: Việc nhận Giải thưởng VinFuture 2024 là một vinh dự lớn, một sự công nhận cho những nỗ lực của chúng tôi. Tôi và các cộng sự đang làm việc tại Đại học Pennsylvania đã nghiên cứu liệu pháp này trong 30 năm. Vì vậy, giải thưởng này không chỉ có có được nhờ nỗ lực sau một đêm, mà còn là 30 năm bền bỉ làm việc. Đây là sự công nhận tuyện vời nhất.

Nhóm nghiên cứu của tôi tại trường Đại học Philadelphia, Đại học Pennsylvania, trường đại học của chúng tôi đang hợp tác với Việt Nam để thành lập và hỗ trợ các trường y. Chúng tôi đã có mối quan hệ giữa trường đại học của mình và các trường y tại Việt Nam, chúng tôi vẫn đang cố gắng.

Tôi cảm ơn Quỹ VinFuture với tầm nhìn đã thiết lập ra giải thưởng này giúp thúc đẩy đột phá trong khoa học cũng như nhấn mạnh tầm quan trọng tìm ra giải pháp bền vững, bình đẳng cho thế giới. Đây là cơ hội tôn vinh và thúc đẩy niềm tin người bệnh vào khoa học công nghệ và là nguồn động viên cho khoa học thế giới để biến khám phá khoa học thành lợi ích thực chất cho mọi người.

Phóng viên: Lần đầu đến Việt Nam, Giáo sư có thể chia sẻ về tầm quan trọng của giải thưởng nghiên cứu khoa học, công nghệ vì cộng đồng?

Giáo sư Carl June: Tôi nghĩ, khoa học đang ngày càng thay đổi nhanh chóng, và điều rất đặc biệt là chúng tôi đang ở Hà Nội để cùng tìm kiếm các giải pháp mới. Tôi nhấn mạnh là hầu hết các bác sĩ còn chưa biết đến các giải pháp mới nên chúng ta cần truyền tải tới họ những thông tin mới nhất.

Bởi vậy, vinh danh các nghiên cứu, giải pháp đột phá là một phần quan trọng của giải thưởng VinFuture như là giáo dục có thể làm, cùng với tại bệnh viện và cùng với những gì bạn đang làm trong lĩnh vực báo trí, tuyên truyền đến bệnh nhân về các liệu pháp mới.

Phóng viên: Giáo sư định triển khai các nghiên cứu của mình trong lĩnh vực y tế như thế nào?

Giáo sư Carl June: Về nghiên cứu của tôi hiện nay, như tôi đã đề cập có tới 6 loại ung thư máu khác nhau. Đối với hầu hết các loại ung thư máu hiện nay, chúng ta đã có phương pháp điều trị tốt với tế bào Car-T.

Cái chúng ta cần cải thiện chính là có phương pháp điều trị với các khối u rắn (solid cancer) như ung thư não, ung thư vú. Và đó là những gì mà phòng thí nghiệm của tôi đang nghiên cứu, cố gắng tạo ra các dạng tế bào Car-T thế hệ mới, điều trị các khối u rắn.

Xin cảm ơn Giáo sư Carl June!

NHỮNG KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU MANG TÍNH ĐỘT PHÁ
CỦA GIÁO SƯ JUNE:

1) Sử dụng hệ thống chuyển gene lentivirus dựa trên kiến thức về cách HIV xâm nhập vào tế bào T nhằm chỉnh sửa gene một cách hiệu quả

2) Thiết kế một vùng tín hiệu giúp tăng cường chức năng của thụ thể kháng nguyên-T dạng khảm và cải thiện khả năng kích hoạt tế bào T cũng như tiêu diệt các tế bào ung thư mục tiêu.

Gần đây, Giáo sư June đã công bố báo cáo dữ liệu về các bệnh nhân đầu tiên được kéo dài sự sống sau 10 năm tiếp nhận điều trị ung thư máu di căn. Công trình nghiên cứu lâm sàng của Giáo sư June và các đồng nghiệp đã dẫn đến việc phê duyệt sử dụng liệu pháp Car-T cho điều trị bệnh bạch cầu lympho cấp tính và u lympho. 

Ngày xuất bản: 8/12/2024
Nội dung: THIÊN LAM - THẢO LÊ
Trình bày: BẢO MINH
Ảnh: THÀNH ĐẠT, BÁO NHÂN DÂN, VINFUTURE PRIZE